Un progetto per un innovativo approccio farmacologico al trattamento dei deficit cognitivi nella Sindrome di Down è stato finanziato dall'Unione Europea e sarà portato avanti dall'Irccs Oasi Troina e Università di Catania.
Il progetto europeo si chiama Improving COgnition in Down syndrome - Icod: è il primo progetto finanziato dall’Unione Europea nell’ambito del programma Horizon 2020 nella call “European Commission New interventions for Non-Communicable Diseases call of the H2020 Programme” e si svolge nell’ambito dell’accordo quadro siglato dal rettore dell'Università di Catania Francesco Priolo e dal presidente dell’Oasi padre Silvio Rotondo. Per la sindrome di Down non esistono ancora farmaci approvati per il trattamento dei deficit cognitivi.
«Il progetto europeo Icod nasce per rispondere a questo bisogno delle persone con sindrome di Down e delle loro famiglie ovvero sviluppare il primo farmaco di una nuova classe farmacologica, l’AEF0217, diretto verso il recettore per i cannabinoidi (CB1) – spiega Filippo Caraci, docente di Farmacologia del Dipartimento di Scienze del Farmaco e della Salute dell’Università di Catania e responsabile dell’Uor di Neurofarmacologia all’Oasi di Troina oltre che coordinatore per le attività di dissemination a livello europeo del progetto -. L’AEF0217 appartiene ad una nuova classe farmacologica, i cosiddetti inibitori specifici del signaling dei recettori CB1 (CB1-SSi) che hanno mostrato un alto livello di efficacia preclinica nei modelli animali di sindrome di Down».
«Il principale obiettivo del progetto è dimostrare l’efficacia clinica del “nuovo” farmaco nel trattamento dei deficit cognitivi nella sindrome di Down attraverso uno studio di fase I e uno studio clinico multicentrico randomizzato controllato di fase II – aggiunge Caraci -. L’approccio innovativo del progetto deriva anche dall’utilizzo di una nuova strategia di valutazione psicometrica, in cui saranno utilizzati nell’uomo gli stessi strumenti psicometrici adottati a livello preclinico».
La sindrome di Down - nota anche come trisomia 21 e di cui oggi si celebra la Giornata mondiale - è la più comune forma di disabilità intellettiva su base genetica con una prevalenza di oltre un milione di persone in Europa. Una patologia caratterizzata dalla presenza di deficit cognitivi che hanno un forte impatto sulla qualità di vita delle persone che ne soffrono e anche sulle loro famiglie.
Il consorzio europeo del progetto Icod è guidato dal Rafael De la Torre dell’Imim di Barcelona e da Pier Vincenzo Piazza di Aelis Farma di Bordeaux in collaborazione con l’Irccs Oasi di Troina e l’Università di Catania. Altri partner del progetto sono l’Institut Jérôme Lejeune di Parigi (referente Sophie Durand), il Centre Hospitalier Universitaire di Saint-Etienne (referente Renaud Touraine) e l’Hospital Universitario de la Princesa di Madrid (referente Diego Real de Asúa).
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